Досліди на мишах закінчилися: медики взялися за людей

За останнім часом відбулося відразу кілька унікальних подій, здатних зробити справжню революцію в області медицини і істотно продовжити життя людини. Після багаторічних експериментів на тварин почали випробовувати на людях найбільш перспективні на сьогодні методики лікування смертельних захворювань, а також ліків від старості. Зазвичай препарати тестують на мишах, оскільки вони мають до 98% генів, притаманних людині, і нерідко страждають від тих же захворювань. Але у гризунів і людей також чимало відмінностей, тому один і той же препарат може чинити на мишей і людини різний ефект. І перш ніж нові методики введуть в клінічну практику, вони повинні пройти випробування на Homo sapiens.

Генетика проти раку

Китайські фахівці з Сичуаньського університету повідомили про початок випробування на онкохворих технології редагування геному CRISPR/Cas9. За допомогою цього інструменту дослідники модифікували Т-лімфоцити пацієнтів з раком легенів, щоб зупинити процес розвитку захворювання. Генетики домоглися того, що система CRISPR/Саѕ9 включила два гена, зупиняють ріст злоякісних клітин. Дефектні зони змінюють таким чином, щоб вони придушували сигнал, що викликає зростання пухлини, і виробляли той, що сприяє її зменшенню. Досліди на мишах показали високу ефективність технології, що таких результатів досягти ще не вдавалося.

CRISPR/Cas9 є найбільш перспективним на сьогодні способом редагування генома, оскільки дозволяє маніпулювати будь ділянкою ДНК "прицільно", не ушкоджуючи сусідні. Відповідно, будь-які операції з генами можна робити з ювелірною точністю. Як тільки з'явилася ця технологія, весь медичний світ зітхнув з полегшенням: було очевидно, що знайшли ключ до лікування більшості існуючих на сьогодні захворювань. Адже якщо відкоригувати гени, організм швидко справляється з будь-якими проблемами.

Молода кров

Фахівці каліфорнійської компанії Ambrosia найближчим часом почнуть клінічне тестування технології омолоджування шляхом переливання старим крові молодих людей. Метод, який використовує Ambrosia, заснований на технологіях, розроблених в Гарвардському та Стенфордському університетах. Так, Емі Вейгерс з Гарварду два роки тому об'єднала системи кровообігу молодих і старих мишей. В результаті організм останніх суттєво омолодився, зокрема, помітно покращилася робота серця.

А дослідники з Медичної школи при Стенфордському університеті виявили, що ін'єкції плазми крові молодих мишей старим змушують мозок літніх особин виробляти більше нових нервових клітин. Старі миші, вік яких еквівалентний людським 70 років, демонстрували поліпшення в роботі пам'яті та вирішенні складних завдань. Крім того, омолодили стовбурові клітини кісткового мозку, відповідальні за оновлення крові. Вчені дійшли висновку, що молода кров містить більше компонентів, що сприяють самовідновлення тканин.

Фахівці з Ambrosia на першому етапі тестів будуть переливати не всю кров, а лише плазму. Вона надійде від донорів, чий вік не перевищує 25 років. Відомо, що в клінічних випробуваннях має намір брати участь відомий бізнесмен Пітер Тіль - засновник PayPal і інвестор Facebook.

Як перемогти старіння

Справжній ажіотаж викликала заява дослідників з Вашингтонського університету і японського університету Кейо про те, що вони готові випробувати на людях препарат NMN, який сповільнить старіння без побічних ефектів. Ліки надзвичайно актуально, оскільки за прогнозами до 2055 р. 40% населення розвинених країн буде старше 65 років.

Новий препарат стимулює вироблення сиртуинов - білків молодості, яких з роками стає в живому організмі все менше. Під час випробувань на гризунах з допомогою NMN вдалося зупинити зниження зору, погіршення обміну речовин і порушення толерантності до глюкози. Для експериментів на людях вже вибрали десять здорових добровольців: їм введуть NMN і будуть спостерігати за змінами в організмі. Метою дослідження також є визначення можливих побічних ефектів.

Ембріональний "дизайн"

В цьому році відразу в декількох країнах світу видали офіційний дозвіл на генетичну модифікацію запліднених людських яйцеклітин. До того досліди проводили на ембріонах тварин. Зокрема, у травні генетичну модифікацію людських ембріонів дозволив урядова рада з біоетики Японії.

Зрозуміло, поки експерименти будуть проводити виключно з науковими цілями, для лікування захворювань. Науковці внесуть зміни в геном ембріонів, щоб вивчити роль окремих генів в їх ранньому розвитку, виявляти патології та розробити нові методи лікування вроджених захворювань. Крім того, такі дослідження допоможуть удосконалити репродуктивні технології: не секрет, що зараз більшість спроб штучного запліднення закінчуються невдачею. А за допомогою спостереження за розвитком ембріонів можна буде створити методики, що дозволяють з першої спроби відібрати найбільш сильні і життєздатні зародки.

Будь-які інші експерименти над ембріонами поки заборонені, але це навряд чи протриває довго. Наприклад, дослідження, які проводять в Китаї, обіцяють справжню революцію в генетиці: не за горами створення геніальних "дизайнерських дітей". Китайці збираються відбирати найбільш "перспективні" ембріони і модифікувати їх за заданою програмою (для підвищення IQ, удосконалення фізичних і зовнішніх даних тощо).

Про генетичної модифікації людських ембріонів в наукових цілях китайці повідомили у минулому році. А в лютому нинішнього року редагування геному людських ембріонів дозволили у Великобританії.